Agli studiosi sull’optogenetica il Premio Nobel per la Medicina 2026

Il Nobel per la Medicina 2026 è andato a Karl Deisseroth, Peter Hegemann e Georg Nagel per l’optogenetica, una tecnica che usa la luce e proteine fotosensibili, le opsine, per accendere e spegnere specifici neuroni e ci permette di capire meglio comportamenti ed emozioni.

Il 5 ottobre 2026, il Karolinska Institutet di Stoccolma ha assegnato il Premio Nobel per la Medicina a Karl Deisseroth, Peter Hegemann e Georg Nagel, per le ricerche che hanno consentito lo sviluppo dell’optogenetica, una tecnica che ha rivoluzionato il modo di studiare il cervello e i circuiti nervosi.

Grazie all’optogenetica, sfruttando la luce e particolari proteine fotosensibili chiamate opsine, i ricercatori sono oggi in grado di accendere e spegnere in tempo reale specifiche popolazioni di neuroni, sia in vitro sia all’interno del cervello di animali vivi, e di studiare con precisione le emozioni, il comportamento e i meccanismi alla base di molte patologie del sistema nervoso, facendo così luce sulle proprietà del sistema nervoso.

Cos’è l’optogenetica

L’optogenetica è una scienza emergente che combina tecniche ottiche e genetiche di rilevazione, allo scopo di sondare circuiti neuronali all’interno di cervelli intatti di mammiferi e di altri animali, in tempi dell’ordine dei millisecondi, tempi necessari per comprendere le modalità di elaborazione e trasformazione delle informazioni tra neuroni.

Il principio fondamentale su cui si basa tale tecnica innovativa è l’innesco di un potenziale d’azione all’interno di neuroni.

Il termine optogenetica è stato coniato nel 2006 in riferimento a metodologie ottiche ad alta velocità utili a sondare e controllare geneticamente ed in modo mirato i neuroni all’interno di circuiti neuronali intatti.  Il cervello infatti è un sistema le cui funzioni avvengono a velocità elevatissime, per cui la precisione al millisecondo è determinante per comprendere i meccanismi neuronali che stanno alla base del concetto di optogenetica. La genetica tradizionale invece, viene utilizzata per sondare il ruolo causale di specifici geni all’interno delle cellule, attraverso le proteine codificate, spesso mediante lo studio di cambiamenti in “perdita o in guadagno di funzione”, per comprendere come il patrimonio genetico degli organismi controlla lo sviluppo e il comportamento. 

Differenza con le tecniche tradizionali

La precisione temporale delle tradizionali manipolazioni genetiche è piuttosto lenta, dell’ordine di ore, giorni o addirittura mesi. Ma per verificare con precisione schemi neuronali sono necessari tempi dell’ordine del millisecondo, che solo con l’optogenetica è stato possibile realizzare. Questa tecnica consente l’aggiunta o la sottrazione di precisi schemi di attività all’interno di cellule bersaglio situate nel cervello intatto di animali, compresi i mammiferi. In questo modo l’introduzione di enzimi in canali cationici attivati dalla luce, ha consentito la manipolazione dell’attività neuronale con una precisione al millisecondo, pur mantenendo una risoluzione cellulare attraverso l’uso di specifici meccanismi bersaglio.

Come risultato si è potuto indurre, in specifiche cellule animali, dei treni di potenziali d’azione a frequenze specifiche. La potenziale importanza di controllare selettivamente precisi modelli di potenziali d’azione nell’ambito di sottotipi di cellule cerebrali (per esempio, utilizzare la luce per controllare i neuroni sensibili otticamente), venne illustrata da Francis Crick (co-scopritore della doppia elica del DNA e vincitore del Premio Nobel nel 1962) nelle sue lezioni presso l’Università della California a San Diego. La sua idea era questa: bisognerebbe poter attivare e disattivare in modo mirato un unico tipo di cellule nervose, lasciando tutte le altre inalterate. E questo con la stessa rapidità con cui le cellule nervose si attivano, ovvero nell’ordine dei millisecondi. Il segnale ideale per farlo, secondo Crick, sarebbe la luce. Lui stesso, tuttavia, riteneva che l’idea fosse piuttosto inverosimile. Il fatto che sia diventata realtà, si deve a un’alga che nuota verso la luce.

La storia

La storia ha inizio nei primi anni ’90 presso l’Istituto Max Planck di Biochimica a Martinsried, vicino a Monaco di Baviera. Peter Hegemann si occupa lì della Chlamydomonas, un’alga verde unicellulare. Misura appena 0,015 millimetri e possiede una capacità straordinaria: nuota verso la luce. Se si illumina una capsula di Petri da un lato, il bagliore verde delle alghe si sposta lentamente in quella direzione.

L’alga percepisce la luce tramite una minuscola macchia oculare di colore arancione. Hegemann misura, con elettrodi estremamente sottili, ciò che accade in quel punto non appena la luce lo colpisce. Il risultato lo lascia sbalordito: già dopo mezzo millisecondo si genera un impulso elettrico.

A titolo di confronto: nel nostro occhio, la luce innesca una lunga reazione a catena chimica. Solo alla fine si apre un canale ionico, un poro nella membrana cellulare attraverso il quale fluiscono particelle cariche. Ciò richiede almeno 10 millisecondi. L’alga reagisce quindi più di venti volte più velocemente.

Per Hegemann ciò ammette una sola spiegazione: nel caso delle alghe, il meccanismo deve essere molto più semplice. Egli ipotizza che una singola proteina svolga due funzioni contemporaneamente: cattura la luce e funge da canale ionico. Molti colleghi sono scettici. Sebbene all’epoca fossero già noti numerosi canali ionici, nessuno di essi reagiva autonomamente alla luce.

Le opsine

Le opsine sono una famiglia di proteine transmembrana sensibili alla luce (recettori accoppiati alle proteine G, o GPCR) presenti negli organismi viventi. Sono formate da sette eliche alfa che attraversano la membrana cellulare; si legano a una molecola chimica reattiva alla luce, il retinale (un derivato della vitamina A): quando la luce colpisce il retinale, questo cambia la propria forma tridimensionale, attivando l’opsina e innescando un segnale elettrico o biochimico nella cellula.

L’optogenetica sfrutta proprio questa proprietà unica delle opsine: quando vengono colpite da una fonte di luce con una specifica lunghezza d’onda, queste proteine cambiano la propria forma, consentendo il passaggio di ioni (cioè, di particelle cariche elettricamente) attraverso la membrana delle cellule che le esprimono, generando di conseguenza una corrente elettrica (chiamata appunto fotocorrente). Il sistema funziona in maniera simile a quelle lampade dotate di un pannello solare, che si accendono quando il sensore percepisce cambi di luce. Nell’optogenetica, le opsine fungono da sensori della luce, consentendo di controllare l’attività delle cellule oggetto di studio.

Gli scienziati scoprono un interruttore della luce

All’inizio del nuovo millennio alcuni ricercatori giapponesi decodificano il genoma della Chlamydomonas e pubblicano migliaia di geni. In questo contesto, il team di Hegemann individua due geni simili ai noti recettori della luce. Hegemann si rivolge allora a Georg Nagel dell’Istituto Max Planck di Biofisica di Francoforte. I due si conoscono da anni e Nagel padroneggia proprio la tecnica di cui c’è bisogno in questo momento: introduce geni estranei negli ovociti delle rane. Gli ovociti producono quindi la proteina in questione e la incorporano nella loro superficie. È lì che Nagel può misurarne le proprietà elettriche.

È proprio quello che fa con i due geni delle alghe. Il risultato conferma l’ipotesi avanzata da Hegemann dieci anni prima: le proteine sono effettivamente canali ionici che si aprono alla luce. I ricercatori le hanno denominate canalrodopsina-1 e canalrodopsina-2.

Soprattutto la seconda proteina è davvero straordinaria. Quando viene colpita dalla luce blu, il canale si apre nel giro di 0,2 millisecondi e le particelle caricate positivamente affluiscono nella cellula. E il meccanismo non funziona solo nelle uova di rana, ma anche nelle cellule renali umane: anche queste diventano fotosensibili. Nel 2003, Hegemann e Nagel pubblicano i loro risultati. Propongono di utilizzare la canalrodopsina-2 come strumento per stimolare elettricamente le cellule con la luce. Si è così trovato l’interruttore luminoso. Ciò che manca ancora è qualcuno che lo integri nelle cellule nervose.

Il salto nella cellula nervosa

È qui che entra in scena Karl Deisseroth. Inizialmente voleva diventare neurochirurgo. Tuttavia, durante i suoi studi di medicina negli anni ’90, aveva lavorato anche in una clinica psichiatrica, e la sofferenza dei pazienti non gli era più uscita dalla mente. Perché alle persone affette da depressione risulta così difficile provare gioia? Da dove derivano le allucinazioni nella schizofrenia?

Contemporaneamente, Deisseroth sta conseguendo il dottorato in neuroscienze e sta esaminando sottili sezioni cerebrali in una capsula di Petri. In questo contesto, si rende conto che, per comprendere davvero le malattie dei suoi pazienti, deve studiare le cellule nervose nel cervello vivo. Molti ricercatori esitano a farlo, perché considerano l’idea di Crick un sogno irrealistico. Deisseroth, invece, accetta di correre il rischio. Le terapie che può offrire ai suoi pazienti hanno un’efficacia limitata e spesso comportano gravi effetti collaterali.

Quando crea il proprio gruppo di ricerca a Stanford, si mette alla ricerca di una proteina in grado di stimolare in modo mirato le cellule nervose. Viene a conoscenza della canalrodpsina-2, scrive a Nagel e gli chiede il DNA. Quindi introduce il gene nelle cellule nervose dei ratti. Il suo timore che le cellule sensibili potessero subire danni non si avvera: esse fungono da interruttore luminoso senza problemi evidenti.

Alla luce blu, le cellule nervose reagiscono immediatamente e trasmettono segnali, esattamente al ritmo degli impulsi luminosi. A questo contribuisce una fortunata circostanza: il retinale, il componente fotosensibile di cui la proteina ha bisogno, non deve essere aggiunto: le minuscole quantità già presenti nelle cellule sono sufficienti. Nel 2005 il gruppo pubblica questa scoperta rivoluzionaria, in collaborazione con Nagel. L’idea di Crick funziona quindi nelle cellule nervose. Ora deve solo dimostrare la propria efficacia nel cervello vivente.

Si accende la luce nel cervello del topo

Studiare le cellule in vitro è una cosa, studiare un animale vivo è tutt’altra. Deisseroth collabora con numerosi partner, tra cui Hegemann e Nagel. Nel 2006 il nuovo metodo riceve il suo nome: optogenetica, un termine che unisce ottica e genetica.

Un anno dopo viene compiuto il passo decisivo. Il team di Deisseroth introduce il gene della rodopsina 2 in un determinato tipo di cellula della corteccia motoria dei topi. Attraverso un piccolo foro nel cranio, i ricercatori inseriscono una sottile fibra di vetro nel cervello. Non appena la luce la attraversa, i baffi del topo si muovono.

Nello stesso anno, Deisseroth e i suoi colleghi risvegliano topi addormentati semplicemente premendo un pulsante. A tal fine, attivano con la luce un gruppo di cellule nervose nell’ipotalamo che ritengono responsabili dello stato di veglia. Gli animali si svegliano. In questo modo viene dimostrato per la prima volta in modo diretto che sono proprio queste cellule a innescare il risveglio, e non semplicemente a essere attive in quel momento.

Un esperimento ancora più spettacolare, condotto poco tempo dopo, dimostra fino a che punto si possa spingere questo principio. Nel 2012, i ricercatori del laboratorio del premio Nobel Susumu Tonegawa, di cui fa parte anche Deisseroth, marcano nei topi quelle cellule nervose che sono attive durante un’esperienza spaventosa. Successivamente, in un ambiente del tutto innocuo, riattivano proprio queste cellule tramite la luce. I topi si irrigidiscono per la paura. Per la prima volta è possibile dimostrare quali cellule custodiscono un determinato ricordo. Un esperimento successivo si spinge ancora oltre: i ricercatori impiantano nei topi un falso ricordo di paura in un luogo in cui non è mai successo loro nulla. In questo modo, un interruttore molecolare a luce diventa uno strumento con cui è possibile scomporre emozioni e comportamenti nei loro singoli circuiti.

Lo schema elettrico del nostro cervello

Il nostro cervello è costituito da circa 90 miliardi di cellule nervose, ciascuna delle quali presenta migliaia di connessioni. Cellule con funzioni completamente diverse sono spesso disposte una accanto all’altra, mentre alcune delle loro ramificazioni si estendono fino a regioni cerebrali molto distanti. È proprio questo groviglio che l’optogenetica è in grado di districare, poiché agisce solo su cellule di un determinato tipo.

I ricercatori hanno così identificato i circuiti cerebrali legati al dolore, alla sete, all’alimentazione, alla gratificazione, all’attenzione e al comportamento sociale. E questo metodo rivela persino qualcosa su come il cervello e il resto del corpo interagiscano tra loro. Deisseroth ha dimostrato che un battito cardiaco accelerato artificialmente può intensificare i sentimenti di ansia. Altri ricercatori hanno individuato nell’intestino delle cellule che aiutano a spiegare perché alcune persone preferiscono lo zucchero ai dolcificanti.

Questa nuova visione del cervello è particolarmente significativa proprio per la psichiatria. Infatti, la domanda iniziale di Deisseroth non è mai stata solo come funzionano le cellule nervose, ma cosa cambia al loro interno quando le persone sviluppano una malattia mentale.

Una nuova interpretazione dei disturbi psichici

La sua motivazione è nata in clinica: molti psicofarmaci agiscono contemporaneamente su tutto il cervello. Raggiungono la rete compromessa, ma anche innumerevoli cellule sane, e da qui derivano i frequenti e spesso fastidiosi effetti collaterali.

L’optogenetica sta cambiando la visione di tali malattie. Dimostra che emozioni come la paura non sono controllate da un’intera regione cerebrale, ma da singole vie nervose. Nell’amigdala, una sorta di centro di controllo delle emozioni, una connessione attenua la paura, mentre un’altra la intensifica. Nel caso dei neuroni dopaminergici del mesencefalo, è la loro interconnessione a determinare se trasmettono una sensazione di gratificazione o di avversione: una chiave per comprendere la dipendenza e la depressione.

Da ciò deriva una nuova logica terapeutica. Anziché modificare la chimica dell’intero cervello, in futuro si potrebbe agire in modo mirato sul circuito che ha perso il ritmo. Negli esseri umani l’optogenetica non rappresenta ancora un’opzione terapeutica a tal fine. Tuttavia, fornisce la mappa grazie alla quale nuovi farmaci e tecniche di stimolazione potrebbero individuare il loro obiettivo. Anche nel caso della schizofrenia, dell’Alzheimer e del Parkinson, ha contribuito a definire con maggiore chiarezza le peculiarità di queste malattie.

La luce restituisce la vista

In un’altra parte del sistema nervoso, il passaggio da strumento di ricerca a potenziale terapia è già più avanzato: nell’occhio. Nella retinite pigmentosa, una malattia ereditaria della retina, le cellule sensoriali dell’occhio, i bastoncelli e i coni, muoiono gradualmente. Le persone affette perdono la vista. Le cellule nervose a valle della retina, le cellule gangliari, rimangono tuttavia intatte. È proprio qui che entra in gioco l’optogenetica: rende queste cellule sensibili alla luce, trasformandole così in una sorta di cellule sensoriali sostitutive.

Il percorso per arrivare a questo risultato è stato irto di ostacoli. Nel 2006 si è riusciti a far sì che i topi ciechi reagissero nuovamente alla luce in questo modo; i segnali raggiungevano la loro corteccia visiva. Sono seguiti esperimenti sulle scimmie. Nel 2021 è poi arrivato il primo paziente: con l’aiuto di un virus innocuo, gli è stato introdotto nell’occhio il gene responsabile di un canale sensibile alla luce rossa. Un paio di occhiali speciali emettono gli impulsi luminosi appropriati.

Il risultato non è una vista completa, ma un miglioramento tangibile nella vita quotidiana. L’uomo era in grado di riconoscere e afferrare oggetti su un tavolo. Le misurazioni delle onde cerebrali hanno dimostrato che, durante questa operazione, la sua corteccia visiva reagiva agli oggetti. Diversi studi clinici stanno attualmente valutando questo approccio su altri pazienti.

Non è un caso che l’oftalmologia sia all’avanguardia. Ogni terapia optogenetica richiede due elementi: una terapia genica che introduca gli “interruttori” luminosi nelle cellule giuste e la luce che raggiunga effettivamente tali cellule. Nell’occhio la luce penetra naturalmente. Nel cervello, invece, dovrebbe prima essere convogliata in profondità.

Alcune ricerche recenti ipotizzano una possibile applicazione terapeutica anche nell’uomo, non tanto per le patologie cerebrali, dove l’invasività della tecnica attualmente ne limita l’applicazione clinica, quanto per una delle regioni del nostro corpo costituite da neuroni più facilmente accessibili: la retina. Studi promettenti come “Optogenetic Therapy With UGX-201 in Advanced Nonsyndromic Retinitis Pigmentosa: Safety and Efficacy From an Exploratory Clinical Trial”, hanno infatti dimostrato come questa tecnica potrebbe essere utilizzata per ripristinare parzialmente la vista nelle persone affette da degenerazione retinica, individuando così una delle prime possibili applicazioni terapeutiche dell’optogenetica nell’uomo.

Nel frattempo, l’optogenetica ha raggiunto un traguardo che solo pochi decenni fa sembrava fantascienza: i ricercatori non si limitano più a osservare quali cellule nervose si attivano, ma possono determinarlo essi stessi.

Mappare il cervello in modo esaustivo

Il Comitato per il Premio Nobel conclude che, ben 45 anni dopo che Francis Crick formulò la sua idea “azzardata”, essa è ormai parte integrante della quotidianità dei laboratori di tutto il mondo. La ricerca sul cervello ha subito una trasformazione radicale: non si limita più a osservare l’attività cerebrale, ma è in grado di intervenire in modo mirato. La lettura si è trasformata in scrittura. Tutto è nato da una semplice curiosità: la domanda di un biofisico su come un’alga riesca a trovare la luce così rapidamente.

• Articolo tradotto e adattato da Medscape Germania, parte di Medscape Professional Network.
• Han X, Zhu Z, Song Z, Liu G, Yin X, Shen J, Xue J, Wu K, Luo X, Cui Z, Lu P. Optogenetic Therapy With UGX-201 in Advanced Nonsyndromic Retinitis Pigmentosa: Safety and Efficacy From an Exploratory Clinical Trial. Am J Ophthalmol. 2026 Jul;287:222-236. doi: 10.1016/j.ajo.2026.03.042. Epub 2026 Apr 8. PMID: 41962791.

Nel 2005, il gruppo di Karl Deisseroth della School of Medicine della Stanford University (studio pubblicato sulla prestigiosa rivista Nature Neuroscience) ha proposto l’utilizzo di una opsina microbica in neurobiologia, la canalrodopsina-2, un singolo componente estratto dalle alghe, che ha consentito controlli funzionali su scale temporali dell’ordine di millisecondi, che richiede solo un’espressione genica per funzionare, e che si attiva con la luce dello spettro visibile mediante un cromoforo (retinico) già presente e che forniva la canalrodopsina-2 dal tessuto cerebrale dei mammiferi.

E, poiché l’attività elettrica è alla base del funzionamento dei neuroni, questo significava aver trovato una sorta di interruttore artificiale con cui controllare l’attività delle cellule nervose. Successivamente, è stato dimostrato che questa metodologia non funzionava solo sui neuroni in provetta, ma anche in un cervello integro e in animali vivi e liberi di muoversi, nei quali le opsine erano state espresse nei neuroni.

Dimostrare questa ipotesi si rivela estremamente arduo. Quando Hegemann estrae le proteine dalla macula, queste diventano instabili e si degradano. Seguono anni pieni di battute d’arresto. All’inizio del nuovo millennio arriva un aiuto da una fonte inaspettata: alcuni ricercatori giapponesi hanno decodificato il genoma della Chlamydomonas e pubblicato migliaia di geni. In questo contesto, il team di Hegemann individua due geni simili ai noti recettori della luce.

Hegemann si rivolge quindi a Georg Nagel dell’Istituto Max Planck di Biofisica di Francoforte. I due si conoscono da anni e Nagel padroneggia proprio la tecnica di cui c’è bisogno in questo momento: introduce geni estranei negli ovociti delle rane. Gli ovociti producono quindi la proteina in questione e la incorporano nella loro superficie. È lì che Nagel può misurarne le proprietà elettriche.

È proprio quello che fa con i due geni delle alghe. Il risultato conferma l’ipotesi avanzata da Hegemann dieci anni prima: le proteine sono effettivamente canali ionici che si aprono alla luce. I ricercatori le hanno denominate canalrodopsina-1 e canalrodopsina-2.

Soprattutto la seconda proteina è davvero straordinaria. Quando viene colpita dalla luce blu, il canale si apre nel giro di 0,2 millisecondi e le particelle caricate positivamente affluiscono nella cellula. E il meccanismo non funziona solo nelle uova di rana, ma anche nelle cellule renali umane: anche queste diventano fotosensibili. Nel 2003, Hegemann e Nagel pubblicano i loro risultati. Propongono di utilizzare la canalrodopsina-2 come strumento per stimolare elettricamente le cellule con la luce. Si è così trovato l’interruttore luminoso. Ciò che manca ancora è qualcuno che lo integri nelle cellule nervose.

Il 5 ottobre 2026, il Karolinska Institutet di Stoccolma ha assegnato il Premio Nobel per la Fisiologia o la Medicina a Karl Deisseroth, Peter Hegemann e Georg Nagel, per le ricerche che hanno consentito lo sviluppo dell’optogenetica, una tecnica che, sfruttando la luce e particolari proteine fotosensibili chiamate opsine (dal greco antico ὄψις, che vuol dire vista), è in grado di accendere e spegnere in tempo reale specifiche popolazioni di neuroni, sia in vitro sia all’interno del cervello di animali vivi, e di studiare con precisione le emozioni, il comportamento e i meccanismi alla base di molte patologie del sistema nervoso, facendo così luce sulle proprietà del sistema nervoso. La scoperta ha rivoluzionato il modo di studiare il cervello e i circuiti nervosi permettendo di capire meglio comportamenti ed emozioni.

Controllare l’attività delle cellule grazie alla luce

Immaginate di guardare il cielo e di voler individuare una stella precisa tra le centinaia di miliardi che popolano la nostra galassia, per modificarne il campo gravitazionale e osservare le conseguenze su tutte le altre stelle. Sembra un’impresa impossibile, eppure, in un certo senso, l’optogenetica permette agli scienziati di fare qualcosa di simile: identificare con elevata precisione specifiche popolazioni di cellule e modificare la loro attività in tempo reale. Il tutto sfruttando principalmente due elementi: delle proteine sensibili alla luce, chiamate opsine (dal greco antico ὄψις, che vuol dire vista), e una fonte luminosa. L’optogenetica consente «l’integrazione di tecniche di ottica e genetica al fine di ottenere una perdita o un aumento di funzione di eventi ben definiti in specifiche cellule o specifici tessuti in vivo».

L’optogenetica, infatti, sfrutta una proprietà unica delle opsine: quando vengono colpite da una fonte di luce con una specifica lunghezza d’onda, queste proteine cambiano la propria forma, consentendo il passaggio di ioni (cioè, di particelle cariche elettricamente) attraverso la membrana delle cellule che le esprimono, generando di conseguenza una corrente elettrica (chiamata appunto fotocorrente). Il sistema funziona in maniera simile a quelle lampade dotate di un pannello solare, che si accendono quando il sensore percepisce cambi di luce. Nell’optogenetica, le opsine fungono da sensori della luce, consentendo di controllare l’attività delle cellule oggetto di studio.

A differenza delle altre tecniche di manipolazione dell’attività neurale, l’optogenetica consente di accendere e spegnere in maniera selettiva specifiche popolazioni di neuroni.  Questa è la vera potenza dell’optogenetica nelle neuroscienze: la capacità di accendere o spegnere l’attività dei neuroni con una precisione spaziale e temporale (nell’ordine di millisecondi) difficilmente raggiungibile con altre tecniche, senza danneggiare le cellule o alterarne in maniera eccessiva la fisiologia.

In questo modo l’optogenetica è stata una di quelle invenzioni che hanno segnato un prima e un dopo nella nostra capacità di studiare e comprendere il cervello e i circuiti neuronali.

Qualsiasi funzione del nostro cervello dipende dal coordinamento di miliardi di neuroni, organizzati in popolazioni e circuiti distribuiti nelle diverse aree cerebrali che, proprio come i tasselli di un mosaico contribuiscono a formare un’immagine, collaborano tra loro svolgendo ciascuno un ruolo specifico, permettendoci di svolgere una determinata funzione.

Grazie alle tecniche di ingegneria genetica, è possibile scegliere (anche in vivo) i neuroni in cui esprimere le opsine, che diventano così sensibili alla luce. In questo modo, l’optogenetica consente di studiare le proprietà delle cellule nervose e manipolare i circuiti neurali con una precisione sartoriale, isolando il contributo di particolari neuroni rispetto a tutti gli altri. Il tutto attraverso un semplice fascio di luce con caratteristiche precise (manipolato dagli scienziati) e in tempo reale, mentre, per esempio, un animale da laboratorio si muove, svolge un test di memoria o mette in atto specifici comportamenti, permettendo di osservare immediatamente le conseguenze della manipolazione sul comportamento.

È proprio questa possibilità di stabilire un rapporto di causa-effetto tra l’attività di specifiche popolazioni neuronali e un comportamento, un’emozione o una funzione del cervello che ha trasformato l’optogenetica in uno degli strumenti più importanti delle moderne neuroscienze.

Alcune ricerche recenti ipotizzano una possibile applicazione terapeutica anche nell’uomo, non tanto per le patologie cerebrali, dove l’invasività della tecnica attualmente ne limita l’applicazione clinica, quanto per una delle regioni del nostro corpo costituite da neuroni più facilmente accessibili: la retina. Studi promettenti come “Optogenetic Therapy With UGX-201 in Advanced Nonsyndromic Retinitis Pigmentosa: Safety and Efficacy From an Exploratory Clinical Trial”, hanno infatti dimostrato come questa tecnica potrebbe essere utilizzata per ripristinare parzialmente la vista nelle persone affette da degenerazione retinica, individuando così una delle prime possibili applicazioni terapeutiche dell’optogenetica nell’uomo.